Každý rok sa narodí tisíce detí s genetickými ochoreniami tak vzácnymi, že pre ne ešte neexistuje žiadna liečba. Vedci však prišli s prelomovým riešením – využívajú malé trojrozmerné tkanivá, známe ako organoidy, vypestované z krvných buniek pacientov.
Tento nový prístup, opísaný v štúdii publikovanej v časopise Nature, by mohol výrazne skrátiť čas potrebný na testovanie personalizovaných RNA liekov z niekoľkých mesiacov na pár týždňov. Píše o tom science.org.
Čo sú organoidy a ako pomáhajú?
Organoidy sú drobné štruktúry vypestované z buniek pacientov, ktoré napodobňujú funkcie konkrétnych orgánov, napríklad srdca, mozgu alebo svalov. Vďaka nim môžu vedci testovať účinky liekov priamo na tkanivách od pacienta, čo umožňuje presnejšie predpovedať výsledky liečby.
Podľa Madeline Lancaster, vývojovej biológky z britskej Laboratóriá molekulárnej biológie, je tento prístup výnimočný. „Testovanie RNA liekov na tkanivách pacienta je veľmi pôsobivé a môže zrýchliť personalizovanú medicínu,“ hovorí.
Príklad úspešnej liečby
Štúdia vedená Scottom Youngerom z Detského výskumného inštitútu Mercy v USA bola inšpirovaná príbehom Mily, dievčaťa s Battenovou chorobou. Táto vážna neurologická porucha bola čiastočne zmiernená vďaka RNA lieku vyvinutému na mieru. Youngerov tím využil podobný princíp na vývoj personalizovaných liekov pre pacientov s genetickými mutáciami, ako je Duchennova svalová dystrofia (DMD), pri ktorej chýba dôležitý proteín dystrofín.
Keď vedci pridali RNA liek do srdcových organoidov vytvorených z buniek pacienta s DMD, organoidy začali produkovať dystrofín a dokonca sa začali pohybovať, čo naznačuje, že liek by mohol byť účinný.
Významný pokrok v procese výroby
Youngerov tím tiež vyvinul nový chemický „koktail“, ktorý umožnil skrátiť proces premeny krvných buniek na pluripotentné kmeňové bunky (iPS) zo šiestich mesiacov na iba dva až tri týždne. Tieto bunky potom premenili na organoidy konkrétnych tkanív, ktoré boli následne testované na účinnosť liečby.
Budúcnosť personalizovanej medicíny
Doteraz Youngerov tím vytvoril organoidy pre viac ako 300 pacientov. Tieto miniorgány sa už využili na testovanie antiseizure liekov pre deti s epilepsiou, pričom jedna z liečebných stratégií dokonca znížila počet záchvatov u pacienta.
Aj keď niektoré organoidy potrebujú dlhší čas na dozretie pred samotným testovaním, výskum, ako poznamenáva Francesco Saverio Tedesco z University College London, inšpiruje mnohých vedcov k ďalším prielomom.
Podľa Tima Yu, neurológa z Detskej nemocnice v Bostone, by organoidy mohli v budúcnosti nahradiť nákladné testovanie na zvieratách, čo je momentálne najväčšou prekážkou pri schvaľovaní RNA liekov.
